mozok.click » Podręczniki w języku polskim » Biologia » Rola biotechnologii w medycynie
Інформація про новину
  • Переглядів: 138
  • Автор: admin
  • Дата: 10-03-2018, 00:45
10-03-2018, 00:45

Rola biotechnologii w medycynie

Категорія: Podręczniki w języku polskim » Biologia

Terapia genowa może ratować życie ludzi

Jeśli transgeniczne rośliny i zwierzęta pomyślnie są uzyskiwane już od kilku dziesięcioleci, to czy można zastosować metody inżynierii genetycznej w stosunku do człowieka? W rzeczywistości zasadniczych technicznych problemów na tej drodze nie istnieje. W tym paragrafie dokładniej zapoznamy się z osiągnięciami i problemami terapii genowej - dziedziny medycyny, która stosuje metody przenoszenia i modyfikacji genów do leczenia chorób człowieka.

Z § 39 już wiesz, że terapię genową można stosować do leczenia chorób dziedzicznych. Ta metoda może pomóc chorym na raka, w chorobach układu nerwowego1 i chorobach zakaźnych. Obecnie metody terapii genowej są klinicznie wypróbowywane, wiele z nich zaprezentowało pozytywny wynik dla zdrowia pacjenta.

Głównym kierunkiem terapii genowej jest somatyczna terapia genowa - wprowadzenie „prawidłowej” kopii genu lub „usunięcie” jego mutacyjnej formy z komórek somatycznych. Takie modyfikacje nie są dziedziczone. Jest kilka różnych eksperymentalnych podejść do wprowadzenia DNA do komórek organizmu, lecz w praktyce największy sukces zdobyło, jak już wiesz, wprowadzanie za pomocą modyfikowanych wirusów. Wiadomo, że wirusy modyfikuje się tak, by całkowicie uniemożliwić ich rozmnażanie w komórkach pacjenta i pozbawić ich zdolności do zarażania innych komórek lub innych ludzi. Po zarażeniu komórek wirusy wprowadzają swój DNA, który niesie „leczniczy” gen, do DNA pacjenta. Wprowadzony gen jest odczytywany a następnie albo kompensuje istniejący genetyczny defekt, albo podwyższa zdolność komórek do opierania się patogennym wirusom, albo pozwala odpornościowym komórkom niszczyć komórki rakowe.

Najczęściej wpływowi terapii genowej poddawane są komórki pacjenta bezpośrednio - in vivo, czyli w żywym organizmie.

A czasami komórki poddaje się terapii po ich wyizolowaniu ich z organizmu. Taką metodę nazywa się terapią ex vivo, czyli poza organizmem. Po genowej modyfikacji ex vivo „odremontowane” komórki „powracają” do pacjenta (ryc. 62.1).



Ryc. 62.1. Dwa sposoby terapii genowej

1. „Gen leczniczy”. 2. Wprowadzenie wirusa do organizmu. 3. Chory narząd (na przykład wątroba). 4. Wyizolowanie komórek z organizmu. 5. Zarażenie wyizolowanych komórek wirusem z „leczniczym genem”.

6. Dostarczanie komórek o prawidłowym genomie z powrotem do organizmu.

Obecnie na świecie dozwolone jest za-stosowywanie mniej niż dziesięciu preparatów terapii genowej, lecz o wiele większa jest ilość klinicznie prowadzonych prób. Opracowywane są niewirusowe sposoby wprowadzania DNA i nowe metody modyfikacji genomu. Otrzymano budzące nadzieję wyniki leczenia poszczególnych form raka. Oczekuje się, że terapia genowa bę-

dzie mogła całkowicie zmienić podejście do leczenia niektórych schorzeń zakaźnych, spowolnić proces starzenia się organizmu, naprawić defekty genetyczne.

Jednak wraz z rozwojem terapii genowej wynikają nowe pytania natury etycznej. Jak daleko może zajść modyfikacja genomu człowieka? Czy nie doprowadzą sukcesy terapii genowej do pojawienia się „projektowanych dzieci” z lepszymi sportowymi lub intelektualnymi wskaźnikami? Czy nie pogorszy się pula genowa ludzkości i czy nie odrodzi się eugenika - nauka o jej domniemanym „ulepszaniu”? Ze względu na sukcesy współczesnej inżynierii genowej odpowiedzi na te pytania mogą przydać się już w najbliższym czasie.

Ryc. 62.2. Metoda zamiany cytoplazmatycznej

1. Zygota pary pacjentów z uszkodzonymi mitochondriami.

2. Zdrowe jądro jest pobierane z uszkodzonej zygoty.

3. Jądro jest usuwane ze zdrowej zygoty.

4. Jądro pacjentów przenosi się do zygoty dawców o zdrowych mitochondriach.

5. Embrion pozbawiony chorób mitochondrialnych.

Przeszczep (transplantacja) mitochondriów pomaga w chorobach mitochondrialnych

Do jednej z form terapii genowej można zaliczyć przeszczep mitochondriów (metoda cytoplazmatycznej zamiany) - niedawno opracowana metoda, która potrafi leczyć niektóre rodzaje niepłodności i zapobiegać rozwojowi u płodu chorób, związanych z defektem mitochondriów. Mitochondrie mają własny DNA, który koduje kilka białek, transportowych i rybosomalnych RNA. Mimo niewielkiego rozmiaru ten DNA jest niezbędny do normalnego funkcjonowania komórki i mutacje w nim prowadzą do poważnych, często letalnych zaburzeń rozwoju dziecka. Mitochondrialny DNAjest dziedziczony przez dziecko od matki (warunkując cytoplazmatyczną dziedziczność) i jeśli matka ma w nim mutacje, dziecko również urodzi się chore.


 

W ciężkich przypadkach jedyną skuteczną metodą rozwiązania tego problemu jest wykorzystanie zdrowych mitochondriów od dawcy do zastąpienia mitochondriów matki, które niosą mutacje w mitochondriach DNA. Już opracowano metody, które pozwalają przenosić jądro z komórki jajowej lub zygoty pacjentki do zdrowej komórki jajowej lub zygoty otrzymanej od kobiety-dawcy. Zygota, która zawiera chromosomowy materiał obu rodziców i mitochondrie od trzeciej kobiety, daje początek zdrowemu zarodkowi, który normalnie rozwija się w macicy kobiety-pacjentki. Schemat takiego procesu pokazano na rycinie 62.2.

W miejscu zygoty mogą być komórki jajowe, wtedy po przeniesieniu jądra przeprowadza się zapłodnienie sztuczne przez plemniki ojca.

Technologię przeszczepu mitochondriów w popularnej literaturze czasami nazywa się urodzeniem dziecka od trzech rodziców, lecz z takim określeniem nie zgadza

się większość fachowców pracujących w tej dziedzinie. Mitochondrialny DNA koduje tylko 13 białek człowieka z kilku dziesiątek tysięcy, które znajdują się w organizmie, czyli jego wkład w kształtowanie się fenotypu dziecka jest minimalny.

Ukraińska nauka nie stroni od zdobyczy światowych. Naszym lekarzom jako jednym z pierwszych na świecie udało się pomyślnie zrealizować przeszczep mitochondriów, dzięki czemu w styczniu 2017 roku w Kijowie urodziła się zdrowa dziewczynka.

Klonowanie ssaków możliwe jest już dzisiaj

Klonowanie ssaków swego czasu stało się prawdziwą sensacją i było głośno omawiane w prasie. Słowo „klonowanie” oznacza otrzymywanie identycznych kopii - klonów - kogoś albo czegoś, w danym przypadku całego wielokomórkowego organizmu. Udane klonowanie żab zrealizowano w 60. i 70. latach XX wieku, lecz klonowanie ssaków okazało się o wiele trudniejszym zadaniem. Pierwszym sklonowanym w 1996 roku ssakiem była owca Dolly.

Zasada klonowania polega na zamianie haploidalnego jądra komórki jajowej diploidainym jądrem komórki somatycznej (czyli prawie dowolnej komórki organizmu, oprócz płciowej). Otrzymany z takiej komórki organizm będzie genetycznie identyczny z tym organizmem, z którego wzięto komórkę somatyczną (ryc. 62.3).

Już opracowano technologie, które pozwalają klonowanie wielu zwierząt (myszy, świń, krów, kotów, psów i in.). Nie zważając na pewne sukcesy, klonowanie nie jest zwykłą rutynową procedurą: nie każdy embrion rozwija się w dorosłego osobnika, a otrzymane w taki sposób zwierzęta często posiadają patologie rozwoju. Na przykład klonowanie Dolly udało się po 277 nieudanych próbach, a ona nie przeżyła nawet 7 lat. Jednak technologie rozwijają się, dzięki czemu już rozpoczęto komercyjne klonowanie kotów i psów (ryc. 62.4).

W jakim celu w praktyce można stosować klonowanie? Przede wszystkim do odtwarzania zwierząt o unikalnych cennych

właściwościach lub, w perspektywie, w celu odnowienia wymarłych gatunków zwierząt. Prócz tego eksperymenty z klonowaniem dają ważną informację naukową, na przykład o roli jądrowej i cytoplazmatycznej dziedziczności i ich współzależności.

Otóż klonowanie ssaków jest możliwe, aczkolwiek spotyka się z określonymi trudnościami technicznymi. A co z klonowaniem człowieka? Są dwa główne kierunki, w których może rozwijać się klonowanie człowieka. Reprodukcyjne klonowanie przewiduje pełny rozwój płodu i urodzenie sklonowanego człowieka. Przy terapeutycznym klonowaniu rozwój embriona zatrzymuje się we wczesnym stadium i otrzymane z niego komórki wykorzystuje się do leczenia. Reprodukcyjne klonowanie zabronione jest we wszystkich państwach świata, natomiast terapeutyczne klonowanie w niektórych państwach jest dozwolone (na przykład w Wielkiej Brytanii).

Klonowanie człowieka - to jedno z najbardziej omawianych zagadnień naukowych. Techniczne problemy w tej dziedzinie są związane przede wszystkim z niedoskonałością technologii, wysokim odsetkiem niepowodzeń i ryzykiem powstania zaburzeń rozwoju. Problemy natury etycznej powstają z powodu pojawienia się w trakcie klonowania dużej ilości nieudanych czy po prostu zbędnych zarodków, które są niszczone. Przy terapeutycznym klonowaniu niszczy się całkiem zdolnego do życia zarodka człowieka w celu otrzymania komórek. W związku z reprodukcyjnym klonowaniem powstają liczne prawne problemy dotyczące ojcostwa, dziedziczenia majątku itp. Często omawiane w prasie i literaturze popularnej zagadnienie „klonowania Hitlera” i innych postaci historycznych nie ma żadnego naukowego podłoża: przy klonowaniu nie odbywa się „przenoszenia świadomości” i klon psychologicznie nie będzie całkowicie identyczny ze swoim pierwowzorem. Jego raczej można rozpatrywać jako jednojajowego bliźniaka człowieka, czyli całkiem samodzielną osobowość posiadającą swój fenotyp i świadomość, które sformowały się w ciągu życia.


 

Zastanów się

Wybierz jedną poprawną odpowiedź

1

W terapii genowej najbardziej rozpowszechniony jest sposób wprowadzenia DNA do komórek somatycznych pacjenta za pomocą A modyfikowanych wirusów В agrobakterii C pałeczki okrężnicy

D mikrozastrzyku E przeniesienia mitochondriów

2

Obecnie przeniesienie mitochondriów stosuje się w celu A leczenia niektórych rodzajów niepłodności i do zapobiegania powstawaniu mitochondrialnych schorzeń u dziecka В naprawy mutacji w jądrowym DNA C zapobiegania urodzeniu dziecka z zespołem Downa D zapobiegania przeniesieniu chorób mitochondrialnych w linii męskiej E leczenia dorosłych pacjentów z zburzeniami w mitochondrialnym DNA

3

Za dziedziczenie cytoplazmatyczne odpowiadają takie organelle komórkowe, jak A jądro В retikulum endoplazmatyczne C zespół Golgiego

D mitochondria E lizosomy

4

Pierwszym sklonowanym ssakiem jest

A kot В pies C krowa D owca E koza

5

Klonowanie należy stosować, aby A przywrócić do życia znanych ludzi В stworzyć „zaplanowanych” dzieci C zachować psów o unikalnym węchu D zwiększyć udój mleka E przeszczepiać mitochondrie

Sformułuj odpowiedź w postaci kilku zdań

6

Jak inżynieria genetyczna może pomóc w zapobieganiu chorób dziedzicznych człowieka i leczyć je? Jakie etyczne problemy przy tym wynikają?

7

Jaki sposób terapii genowej należy wykorzystywać do leczenia schorzenia genetycznego związanego z pracą niejednej, lecz kilku różnych tkanek?

8

Na czym polega różnica między klonowaniem reprodukcyjnym i terapeutycznym?

9

Jakie techniczne, etyczne i prawne problemy wynikają w związku z możliwym klonowaniem człowieka?

10

Czy jest sens klonowania wybitnych uczonych przeszłości w celu dokonania odkryć we współczesnej nauce?

Znajdź odpowiedź i postaraj się zrozumieć istotę problemu

11

Przeważnie terapię genową ex vivo stosuje się do komórek macierzystych. Czym to się tłumaczy?

12

Podaj charakterystykę technologii klonowania owcy Dolly. Dlaczego ona tak krótko żyła?

Dowiedz się samodzielnie i opowiedz innym

13

Jak metody klonowania mogą pomóc odnowić wymarłych zwierząt? Jakie sukcesy osiągnięto i jakie wynikają problemy?

14

W leczeniu jakich schorzeń terapia genowa osiągnęła największe sukcesy?

 

Źródło: Biologia podręcznik dla klasy 9 Szałamow

 






^